致力于促进对罕见病治疗药物的开发
EspeRare,一个不以营利为目的的组织,致力于促进对罕见病治疗药物的开发宣布,美国FDA已授予突破疗法名称与研究中ER-004 蛋白替代疗法用于XLHED的产前治疗,这是一种危及生命的罕见遗传病。
霍姆·施耐德(Holm Schneider)教授在妊娠中期三个月内用ER-004羊膜内注射剂治疗了三名XLHED受试者,结果令人鼓舞,因此获得了突破性疗法称号。这些结果表明,这种产前治疗对这些婴儿具有深远且改变生命的作用,已发表在《新英格兰医学杂志》1上。
FDA突破性疗法名称旨在加快针对严重或危及生命的疾病的药物开发和审查。要获得批准,需要有初步的临床证据证明该药物与现有疗法相比可能会在至少一个具有临床意义的终点上带来实质性的改善。该称号使计划可从FDA的所有快速计划功能中受益,包括FDA对最佳药物开发计划的积极指导,涉及FDA高级管理人员的组织承诺以及进行滚动和优先审核的资格2。
“像XLHED这样的罕见疾病通常没有得到患者及其家人应有的关注和研究投资。FDA决定为ER-004授予XLHED产前治疗突破性治疗标志,这对患者和EspeRare都是一个重要的里程碑在强调这种疾病的严重性以及为这种服务不足的患者人群提供潜在的第一种治疗选择的重要性中,” Caroline Kant说,EspeRare执行董事补充说:“这种创新的治疗方法有可能从根本上改变这些患者的生活,也可能为其他产前治疗在出生前纠正遗传疾病铺平道路。我们希望继续与儿童密切合作。 FDA和XLHED患者社区朝着这些目标迈进。”
全国皮肤外胚层发育不良基金会(NFED)执行董事玛丽·费特(Mary Fete )表示:“对于我们在美国和世界各地的皮肤外胚层发育不良社区来说,这是非同寻常的消息。NFED领导了三十年的努力,开发了XLHED疗法获得FDA突破性疗法称号意味着科学家可以渴望开始临床试验以确认ER-004的发现,如果成功的话,最终使这种治疗成为家庭的选择,这使我们更接近了XLHED出生的孩子的美好时光。可能会有有效的汗腺!我们很荣幸与EspeRare携手实现这一目标。”
EspeRare预计在2021年下半年开始招募患者参加关键研究。在美国,该计划还受益于快速通道和孤儿药指定。在欧洲,该计划获得了EMA的PRIME(优先药物)和孤儿药称号的支持。借助这些多种监管激励措施,该计划可以致力于简化的全球发展。
免责声明:本文由用户上传,与本网站立场无关。财经信息仅供读者参考,并不构成投资建议。投资者据此操作,风险自担。 如有侵权请联系删除!
-
试驾极狐阿尔法S(ARCFOX αS)是一次令人印象深刻的体验。从咨询开始,品牌的专业客服迅速回应了我的疑问,...浏览全文>>
-
如果您想预约哈弗猛龙的试驾体验,可以按照以下步骤快速在4S店完成预约:首先,您可以通过哈弗汽车的官方网站...浏览全文>>
-
如果您想体验零跑汽车的试驾服务,可以通过以下步骤在4S店快速预约:首先,访问零跑汽车的官方网站或通过其官...浏览全文>>
-
试驾奔驰迈巴赫S级的预约流程简单清晰,以下是具体步骤:首先,访问奔驰官方网站或联系当地授权经销商。在网站...浏览全文>>
-
纳米01试驾流程通常包括以下几个步骤:第一步:预约试驾用户可以通过品牌官网、4S店或电话预约试驾。提前预约...浏览全文>>
-
奔腾B70是一款集时尚设计与卓越性能于一身的中型轿车,近期有幸对其进行了一次深度试驾。这款车型不仅外观大气...浏览全文>>
-
想要快速预约福特蒙迪欧的试驾体验驾驶乐趣?以下是一些简单步骤帮助您轻松完成:首先,访问福特官网或通过福...浏览全文>>
-
大众试驾,轻松搞定试驾想要深入了解一款车的性能与驾驶感受?试驾是最佳选择!无论是追求操控感的运动型轿车...浏览全文>>
-
试驾现代胜达时,您需要满足一些基本条件以确保安全和顺利的体验。首先,您必须持有有效的驾驶证,并且驾龄通...浏览全文>>
-
小鹏G7是一款备受关注的智能电动车,对于新手来说,试驾前需要了解一些关键步骤和注意事项,确保安全且充分体...浏览全文>>
- 哈弗猛龙预约试驾,如何在4S店快速预约?
- 零跑汽车试驾,如何在4S店快速预约?
- 江淮iEV7试驾预约预约流程
- 试驾MG4 EV全攻略
- 奥迪SQ5 Sportback预约试驾,线上+线下操作指南
- 全顺试驾预约,一键搞定,开启豪华驾驶之旅
- 魏牌预约试驾全攻略
- 试驾零跑汽车零跑C01,畅享豪华驾乘,体验卓越性能
- 试驾哈弗H6操作指南
- 零跑T03试驾,畅享豪华驾乘,体验卓越性能
- 菱势汽车预约试驾,轻松搞定试驾流程
- MINI试驾,线上+线下操作指南
- 试驾沃尔沃XC60,从预约到试驾的完美旅程
- 试驾QQ多米,畅享豪华驾乘,体验卓越性能
- 试驾丰田汉兰达,一键搞定,开启豪华驾驶之旅
- 力帆预约试驾,一键搞定,开启豪华驾驶之旅
- 阿维塔12预约试驾,4S店体验全攻略
- 试驾江铃E路顺V6,简单几步,开启完美试驾之旅
- 灵悉L试驾预约,如何享受4S店的专业服务?
- 极氪7X试驾,如何享受4S店的专业服务?